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2020年4月17日

SMA(脊髄性筋萎縮症)治療薬早く

保険適用へ副大臣に要望 
「家族の会」

稲津副大臣(中央)に要望する大山会長(左端)ら「家族の会」と山本(香)氏(右端)=16日 厚労省

稲津久厚生労働副大臣(公明党)は16日、厚労省で進行性の神経難病・脊髄性筋萎縮症(SMA)の「家族の会」の大山有子会長らから、3月に製造販売が承認された遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の早期の保険適用を求める加藤勝信厚労相宛ての要望を受けた。公明党の山本香苗参院議員が同席した。

大山会長らは、乳児・小児期に多く発症し、筋力の低下や筋肉の萎縮などの症状が現れるSMAの患者に同治療薬を早い段階で投与すれば、「小児患者の生存率のみならず、予後にも大きな改善が見込まれる」と強調。投与対象が2歳未満とされるため、保険適用が遅れると「投与できなくなる患者もいる」として、保険適用となる医薬品目を示した薬価基準に早期に収載するよう訴えた。

稲津副大臣は「一日も早く収載できるよう全力で取り組む」と応じた。

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